Het verhaal van erytropoëtine

Tegelijkertijd werden andere technologieën ontwikkeld die de weg vrijmaakten voor een opmerkelijke doorbraak waarbij gebruik werd gemaakt van een combinatie van medische en moleculaire techniek. In het begin van de jaren zestig werd hemodialyse ontwikkeld, een methode om afvalstoffen uit het bloed te verwijderen wanneer de nieren deze functie niet meer kunnen uitvoeren, om het leven van patiënten met nieraandoeningen in het eindstadium te verlengen. Als gevolg van deze vooruitgang in de behandeling konden deze patiënten de onderliggende ziekte overleven, maar hun beschadigde nieren konden niet langer erytropoëtine aanmaken, waardoor zij ernstige bloedarmoede kregen en dringend behoefte hadden aan EPO-therapie.

In 1983 ontdekten wetenschappers een methode voor de massaproduktie van een synthetische versie van het hormoon. Er werden experimenten uitgevoerd om de veiligheid en doeltreffendheid van het nieuwe geneesmiddel, EPO, te testen voor de behandeling van bloedarmoede bij patiënten met nierfalen. De resultaten van deze eerste klinische proeven waren dramatisch. Patiënten die afhankelijk waren geweest van frequente bloedtransfusies waren in staat om hun rode bloedcelwaarden te verhogen tot bijna-normale waarden binnen slechts een paar weken na het begin van de therapie. De eetlust van de patiënten keerde terug en zij konden hun actieve leven hervatten. Het was de convergentie van twee technologieën – dialyse op lange termijn en moleculaire biologie – die het pad effende voor de behandeling van bloedarmoede bij deze groep patiënten. Sindsdien hebben miljoenen patiënten over de hele wereld baat gehad bij EPO-therapie.